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幼年型皮肌炎是一种罕见但通常是严重的慢性全身性自身免疫性疾病，包括大量对治疗有抵抗力的患者，需要长期免疫抑制治疗。发表在关节炎和风湿病学上的一项小型开放标签研究表明，使用一种名为阿巴西普的靶向生物疗法有望治疗此类患者。

在为期 24 周的试验中，10 名年龄在 7 岁或以上、疾病活动度中等的幼年型皮肌炎患者都接受了阿巴西普治疗，他们的肌肉力量、身体机能、耐力和皮疹以及肌肉量都有显着改善MRI 上的炎症。

此外，患者能够在试验期间降低皮质类固醇的每日剂量，该研究的首席研究员兼乔治华盛顿大学医学与健康科学学院医学副教授 Rodolfo V. Curiel 医学博士说。

“这项研究对青少年皮肌炎领域做出了重要贡献，”Curiel 说。“对治疗有抵抗力的患者需要使用糖皮质激素、甲氨蝶呤和其他药物进行长期免疫抑制治疗。这项为期 24 周的临床试验表明阿巴西普可能有益，并且是难治性幼年型皮肌炎的潜在安全选择。”

Curiel 说，这项研究是第一项评估阿巴西普在此类患者中的安全性和有效性的临床试验。他说，必须进行进一步的研究来验证这项小型试点研究的结果。

“这是针对幼年型皮肌炎的一项突破。这些治疗难治性患者中的大多数在临床疾病方面至少有适度改善活动措施，以及两个客观的盲法措施，干扰素基因和蛋白质标记，反映了 JDM 中关键细胞因子信号通路的下调，以及 MRI 上的肌肉炎症。这些数据加强了阿巴西普治疗 JDM 的试验结果和前景，尽管还需要进一步研究，”马里兰州贝塞斯达美国国立卫生研究院国家环境健康科学研究所环境自身免疫小组负责人、临床教授 Lisa G. Rider 医学博士说乔治华盛顿大学医学与健康科学学院医学博士。